Hvordan eksperimentelle stoffer brukes i kliniske forsøk
Definisjon
Et eksperimentelt legemiddel er et medikament som har gått gjennom første testing i laboratoriet (og vanligvis på dyr) slik at det kan gis til mennesker, men har ennå ikke fått godkjenning fra FDA (Food and Drug Administration).Disse stoffene er også kjent som et "undersøkelsesmedisin". Siden de ennå ikke har blitt godkjent av FDA, kan de ennå ikke legalt markedsføres og selges. Med noen få unntak, som utvidet tilgang og spesielle unntak (medfølende bruk), er den vanligste metoden for å bruke et eksperimentelt legemiddel å delta i et klinisk studie ved bruk av medisinen.
Det kan være skremmende først hvis legen din anbefaler et stoff som er klassifisert som "eksperimentelt", men å forstå hva dette betyr, og å ha en liste med spørsmål å spørre, er veldig nyttig. Det kan også redusere din frykt for å innse at det er mange myter om kliniske forsøk, men hver medisinering vi har som er godkjent, ble en gang studert som et eksperimentelt stoff.
Ulike faser av eksperimentelle rusmidler
Ikke alle eksperimentelle legemidler har blitt studert i samme grad. Noen begynner å bli brukt hos mennesker, og noen har blitt brukt i lengre tid og nærmer seg FDA-godkjenning. De forskjellige faser av kliniske studier har ulike formål og varierer i antall personer som blir behandlet.Før et stoff testes på mennesker, blir det vanligvis testet på kreftceller eller annet vev i laboratoriet, så vel som i laboratoriedyr. De første studier på mennesker er fase 1-studier. Det er bare noen få personer i disse forsøkene. Formålet med disse tidligste prøvene er først og fremst å avgjøre om et eksperimentelt legemiddel er trygt for mennesker og å finne ut hvilken dose som passer best.
Det neste nivået av testing er fase 2-forsøk. Disse forsøkene omfatter flere mennesker og er vant til å vurdere om et stoff er effektivt. Siden et større antall mennesker er til stede i disse studiene, er det også ytterligere informasjon om sikkerhet.
Den siste fasen av forskningen før FDA-godkjenning er et fase 3-forsøk. Mens du tester sikkerhet igjen, blir disse forsøkene gjort for å se om det nye stoffet er mer effektiv enn behandlinger som er tilgjengelige, eller hvis den er like effektiv, men har færre bivirkninger enn andre tilgjengelige stoffer.
Hvem kan bruke eksperimentelle rusmidler?
Eksperimentelle legemidler er ofte bare tilgjengelige i en klinisk prøve, men for de som ikke er i kliniske studier, kan det være andre alternativer.Eksperimentelle legemidler i kliniske studier
Langt den vanligste måten å bruke et eksperimentelt stoff på er å registrere og delta i en klinisk prøve som studerer stoffet. For å gå inn i en klinisk prøve må du oppfylle en sjekkliste over kvalifikasjonskriterier som forskerne har skissert. Disse kriteriene kan inkludere ting som kjønn, alder, ytelsesstatus og mer, og derfor kan ikke alle som har fordeler bli tatt opp til rettssaken.Bruk av eksperimentelle stoffer utenfor et klinisk forsøk
Av og til kan eksperimentelle legemidler oppnås utenfor kliniske studier, for eksempel via medfølende bruk eller avansert tilgang, men meget spesifikke kriterier må oppfylles for å være kvalifisert for bruk. Disse inkluderer:- Standardbehandling for tilstanden din må ha mislyktes.
- Du er ellers ikke kvalifisert til å delta i kliniske studier som undersøker stoffet.
- Det må ikke finnes alternative behandlinger.
- Legemidlet må ha vist noen aktivitet mot din spesielle kreft i studier til dags dato.
- Fordelene ved bruk av stoffet må oppveie eventuelle forventede risikoer for bruk av stoffet.
- Det må være bevis på at stoffet vil være til nytte for deg.
- Legemidlet må kunne gis trygt utenfor protokollen til en klinisk prøve.
- Det må være tilstrekkelig tilførsel av stoffet tilgjengelig for de personer som er en del av pågående kliniske studier.
Fordeler og ulemper
Det er en rekke fordeler så vel som ulemper ved bruk av et eksperimentelt legemiddel. Mange finner det nyttig å liste disse ut på papir slik at de kan veie alternativene nøye. Fordeler og ulemper inkluderer:Fordeler
Det er flere grunner til at et eksperimentelt stoff kan ha fordeler med hensyn til godkjente FDA-alternativer. Noen av disse inkluderer:- Et eksperimentelt legemiddel kan gi deg muligheten til effektivt å behandle en kreft eller annen helsetilstand, for hvilken effektive behandlinger ikke er tilgjengelige, når andre behandlinger har feilet, eller når godkjente behandlinger antas å ha flere risikoer eller bivirkninger.
- Forskere kan få verdifull informasjon om stoffet som kan hjelpe andre i fremtiden.
- De fleste som får et eksperimentelt legemiddel som en del av en klinisk prøve, følges nøye av et medisinsk team.
- Legemidler som anses å være undersøkende, er ofte gratis for personer som deltar i en forsøk.
ulemper
Siden et eksperimentelt legemiddel ennå ikke har gjennomgått tilstrekkelig testing på nok personer til å motta FDA-godkjenning, kan mindre være kjent om effektiviteten og sikkerheten. Mulige ulemper inkluderer:- Legemidlet kan ha negative effekter (bivirkninger) som forskere ennå ikke har oppdaget.
- Legemidlet kan ikke hjelpe deg spesielt.
- Hvis studien er en placebokontrollert studie, kan du ikke vite om du får det eksperimentelle legemidlet eller en placebo (Merk: Forskerne vil gi deg beskjed hvis dette er en mulighet). Med kliniske studier i kreft brukes en placebo sjelden, og i stedet er nyere medisiner vanligvis sammenlignet med eldre "standard for pleie" medisiner. Hva dette betyr er at du vil motta enten det eksperimentelle legemidlet eller det foreskrevne beste førstevalgsmediet for kreft.
- Bruk av stoffet kan eliminere sjansene for å bruke en annen behandling eller delta i en annen klinisk studie.
Spørsmål å spørre
Hvis du vurderer bruk av et eksperimentelt legemiddel, enten i en klinisk prøve eller med medfølelse, er det nyttig å spørre deg selv og legen din (eller forskerne) har flere spørsmål. Ved å gjøre dette er det veldig nyttig å ta med deg noen som kan støtte deg og stille spørsmål du kanskje ikke tror å spørre, og hvem kan ta notater under konsultasjonen. Spørsmål å spørre kan omfatte:- Hvordan kan stoffet gi meg fordel?
- Hvilke bivirkninger kan jeg forvente?
- Hvordan virker stoffet (i vanlig engelsk snarere enn tekniske termer)?
- Hvem betaler for stoffet og eventuelle relaterte tester og oppfølging?
- Hvis jeg bestemmer meg for å stoppe stoffet, hva skjer (både fysisk og i forhold til å delta i klinisk prøve?)
- Hvor lenge skal jeg ta stoffet, og hvor lenge skal studien ta?
- Må jeg bli innlagt på sykehus, eller vil behandling bli gjort som ambulant?
- Hvordan vil jeg vite om behandlingen virker?
- Hvem skal jeg ringe hvis jeg har spørsmål mens jeg tar stoffet?
- Er det noen som har tatt stoffet jeg kan snakke med?
- Hva skjer hvis klinisk prøve avsluttes, men medisinen er ennå ikke godkjent? Vil du være i stand til å fortsette å ta stoffet hvis det var effektivt?
