Faser av kliniske forsøk

Fasene i kliniske studier har ulike formål og mål. Fase 1 kliniske studier er de første testene som er utført på mennesker og er utformet for å svare på spørsmålet "Er behandlingen trygg og hva er den beste dosen?" Fase 2-studier fokuserer mer på å avgjøre om behandlingen virker, og fase 3-prøvene sammenligner ofte en ny behandling mot den beste behandlingen som er tilgjengelig. Etter en fase 3 klinisk studie kan medisiner eller prosedyrer få FDA-godkjenning. Etter at et stoff er godkjent av FDA, kan det bli studert i en fase 4-prøve for å se om den er effektiv i en annen situasjon, for eksempel om et stoff virker for en annen type kreft. Før man blir testet hos mennesker i fase 1-studier, gjennomgår nye behandlinger omfattende evaluering og studeres ofte både i celler i laboratoriet og i dyremodeller.
Dessverre, på grunn av mangel på bevissthet, og noen ganger mytene i kliniske forsøk, er det bare en brøkdel av personer som er kvalifisert for kliniske forsøk og kan være til nytte - blir registrert.

Faser av kliniske forsøk

Det er tre forskjellige faser av kliniske studier med forskjellige formål, som begynner med første bruk av et stoff eller behandling på mennesker, og etterbehandling med godkjenning for allmenn bruk av FDA. Det er også en ytterligere fase av kliniske studier hvor et legemiddel eller en prosedyre godkjent for en tilstand er evaluert for en annen. Det er viktig å merke seg at hver fase i en klinisk prøve er en egen forskningsundersøkelse.

Typer av kliniske forsøk

I tillegg til faser er det forskjellige typer kliniske studier. Typen av forsøk som folk flest kjenner til er de som vurderer behandlinger, som for eksempel bruk av kjemoterapi, men andre typer er også svært viktige. Disse inkluderer forebyggende forsøk, screeningforsøk som ser på bedre måter å oppdage sykdom, diagnostiske forsøk og livskvalitetstester på. Det er viktig å være klar over både fasen og typen av en klinisk prøve du kan vurdere.

Fase 1 kliniske forsøk

Fase 1 kliniske studier erførste tester gjort på mennesker for et eksperimentelt legemiddel eller behandling.

Testing før fase 1 kliniske studier

Før et stoff eller en prosedyre går inn i en fase 1 prøve, gjennomgår det omfattende evaluering. For eksempel kan forskning begynne med å identifisere potensielle mål å behandle. Forskningen finner molekyler som kan "slå" målet, forskning for å bestemme hvilket molekyl som fungerer best og deretter videre studie av det beste molekylet for å gjøre det så effektivt som mulig med de færresteste bivirkninger mulig.
Etter denne testingen er det utført preklinisk testing. Dette kan inkludere evaluering både i kreftceller dyrket i laboratoriet (celletesting) og dyreforsøk. Denne evalueringen kan videre definere potensiell effektivitet av et medikament, samt identifisere potensielle bivirkninger.

Formål: Er behandlingen trygg og hvilken dose som skal brukes

Når stoffet først studeres hos mennesker i en fase 1-prøve, er bare et lite antall personer, kanskje 10 til 30, inkludert. Personer som får stoffet overvåkes nøye for å bestemme sikkerheten til stoffet, så vel som den optimale dosen.

Fase 1 kliniske forsøk endrer seg

I den nåværende epoken med presisjonsmedisin, endres potensiell fordel av en fase 1 klinisk prøve for en person. Tidligere var det ofte lite sannsynlig at et nytt stoff ville forandre en persons sykdom i stor grad, og fase 1-forsøk ble ofte tenkt som «siste grøftarbeid» og en måte som en person kunne bidra til å fremme medisinen. På nåværende tidspunkt, spesielt med de nyere målrettede terapiene, har dette endret seg radikalt. Legemidler som går inn i fase 1-studier, har ofte blitt nøye utformet for å målrette mot en spesifikk abnormitet i kreftceller som har blitt identifisert i en bestemt pasient. Når dette er tilfelle, er sjansen for at stoffet også vil være effektivt en betydelig, og mange mennesker med kreft lever foreløpig bare på grunn av deres deltakelse i fase 1 kliniske studier.
Forståelse av fase 1 kliniske forsøk

Fase 2 kliniske forsøk

Etter at et stoff eller behandling er funnet å være relativt trygg i en fase 1-prøve, testes den i en fase 2-prøve. Mens fase 1-forsøk er utført med bare et lite antall personer, involverer fase 2-forsøk ofte hundrevis av pasienter.

Formål: Betyr behandlingen?

Fase 2 kliniske studier er fokusert på å bestemme om en behandling er effektiv, men viktig informasjon er ofte oppnådd om sikkerheten i tillegg. Med presisjonsmedisin, kan informasjon om effektivitet allerede bli notert under fase 1-forsøk, og fase 2-studier tillater forskere å se ikke bare på effektivitet, men om det er forskjeller i effekten av et stoff blant forskjellige grupper av mennesker. For eksempel ser vi på en større gruppe mennesker at forskere kan merke seg at et stoff fungerer bedre i ett kjønn eller et annet, hvis det fungerer bedre hos yngre mennesker eller eldre mennesker, og mye mer.

Fase 3 kliniske forsøk

Fase 3-studier er den endelige fasen av kliniske studier før et legemiddel eller prosedyren kan evalueres for FDA-godkjenning. Disse studiene involverer større antall pasienter, ofte tusenvis.

Formål: Er behandlingen bedre enn standardbehandling?

Formålet med fase 3-forsøk er å sammenligne effektiviteten av en behandling til den nåværende standarden for omsorgsbehandling. Ytterligere informasjon er også oppnådd om sikkerhet med disse studiene.
Fase 3-studier er vanligvis "dobbeltblindede" studier; noe som betyr at verken pasienten eller etterforskeren vet hvilken behandling som blir brukt. Hvis den eksperimentelle behandlingen er funnet å være enten overlegen eller dårligere enn standardbehandlingen, blir disse studiene vanligvis stoppet tidlig for å tillate enkeltpersoner å motta den beste behandlingen mulig.
Et eksempel kan være å teste en mindre invasiv operasjon for lungekreft for å se om overlevelse er høyere enn tradisjonell kirurgi, eller hvis den nye operasjonen har færre bivirkninger og komplikasjoner enn den tradisjonelle (standard) kirurgi.
"Endpoint" i en fase 3-prøve er ikke alltid en forbedring i overlevelse eller reduksjon i symptomer. I stedet kan det oppdages at eksperimentell behandling har færre bivirkninger (mindre giftighet), eller er mer praktisk å bruke (oral kontra intravenøs administrering etc.).

Fase 4 kliniske studier

Etter at et legemiddel er godkjent for generell bruk, kan en fase 4-prøve utføres for å se på sikkerheten til et stoff eller en prosedyre over tid, eller for å se på andre bruksområder for legemidlet, for eksempel for et annet stadium av kreft (som f.eks. bruk av et stoff som en adjuvant behandling sammen med kirurgi for tidlig stadium kreft, selv om legemidlet er godkjent for metastatisk kreft) eller en annen type kreft. Andre fase 4 kliniske studier er postmarketingstudier som gir ytterligere informasjon om effektivitet med "virkelige" data. Disse studiene involverer ofte tusenvis av pasienter.

Viktigheten av kliniske forsøk

Det er mange myter om kliniske forsøk som dømmer fra de vanlige tegneseriene som portretterer marsvin eller rotter på tredemølle. Disse medisinske studiene er faktisk den eneste måten at nye behandlinger blir tilgjengelige for behandling av kreft eller andre sykdommer.
Hvor viktig disse forsøkene ikke bare kan være for befolkningen som helhet, men for deres potensial for enkeltpersoner, kan understrekes ved å illustrere hva som har skjedd med lungekreft de siste årene. De nyere målrettede terapiene er utformet for å målrette mot bestemte molekylære abnormiteter som er unike for en bestemt tumor. Unormaliteten kan være tilstede i bare en minoritet av lungekreft, i noen tilfeller mindre enn en prosent eller mindre, men på grunn av den nøyaktige virkningen av et medikament, kan det ha potensial til å kontrollere og ellers aggressiv eller terminal kreft. Mange som har deltatt i kliniske studier i fase 1 som studerer disse målrettede medisinene, lever bare fordi de deltok i forsøket.

Et ord fra Verywell

Den eneste måten at nyere og bedre medisiner og prosedyrer blir tilgjengelige for bruk av publikum, er gjennom evaluering i kliniske studier. Med mange kreftformer anbefaler National Cancer Institute nå å spørre om en klinisk prøve kan være et alternativ.