Hvilken medfølende narkotikamisbruk betyr for kreftpasienter og onkologer

Hva menes med medfølende stoffbruk for kreftpatienter? Tenk på disse spørsmålene:
Hva skjer hvis det bare er en behandling som studeres som kan hjelpe deg, men du oppfyller ikke kravene til klinisk prøveinnmelding? Hva om du har sviktet alle alternative behandlinger bortsett fra en lovende behandling som ennå ikke er godkjent av FDA? Når dette skjer, har FDA en reserveplan på plass. Dette kalles kompensasjonssykefritak eller utvidet tilgang til undersøkelsesdroger.

Hva er meningen og hensikten med "medfølende bruk av narkotika?"

Medfølende narkotikabruk refererer til bruk av et undersøkelsesmiddel (eksperimentelt legemiddel) eller medisinsk utstyr (en som ennå ikke er godkjent av FDA) utenfor en klinisk prøve for behandling når det ikke finnes noen alternativ tilfredsstillende behandling tilgjengelig. Før godkjenning av FDA, kan et undersøkelsesmedisin ikke bli solgt eller markedsført i USA.

Hva er et Investigational New Drug (IND)? - Gjennomgang av kliniske forsøk og prosessen med FDA godkjenning

Før diskutere medfølende narkotikabruk, kan det bidra til å sikkerhetskopiere og beskrive prosessen med et nytt legemiddel eller prosedyre som den er utviklet, og til slutt enten avvist eller godkjent av FDA godkjenningsprosessen for bruk av allmennheten. For denne diskusjonen vil jeg begrense prosessen til medisiner alene.
Det første trinnet forskere bruker når man vurderer en mulig medisinering, involverer ikke-menneskelige studier. Nye stoffer i denne innstillingen testes på enten kreftceller som vokser i en tallerken i laboratoriet eller på andre dyr, som mus. Når disse studiene anses å være tilstrekkelig fullført, går menneskelig testing deretter gjennom 3 faser av kliniske studier. Fase 1 kliniske studier er utført på få personer, og er utformet for å svare på spørsmålet: "Er stoffet trygt?" Fase 2-forsøk er det neste trinnet, designet for å svare på spørsmålet: "Fungerer behandlingen?" Den endelige fasen før FDA-godkjenning (eller avvisning) er fase 3 kliniske studier, prøvelser ansatt for å svare på spørsmålet: "Fungerer behandlingen bedre enn standard godkjente behandlinger, eller med færre bivirkninger?"
Ved hjelp av dette scenariet ville medfølende bruk av narkotika være bruk av et medikament som er i en av de fasene av kliniske studier før FDA-godkjenning, men ikke som deltaker i en av de kliniske studiene.

Når kan noen kvalifisere seg for medfølende narkotikabruk (unnskyldning)?

Ideelt sett kan kreftpatienter som kan ha nytte av et undersøkende nytt stoff (IND) bli innskrevet i en aktiv klinisk studie som studerer dette stoffet. Når det er sagt, kan noen mennesker som kan dra nytte av et stoff som blir studert, ikke passe de spesifikke kriteriene for innskrivning i den kliniske studien av grunner som alder, tidligere behandlinger, ytelsesstatus eller andre eksklusive forhold. I dette tilfellet må 2 kriterier oppfylles:

Det må ikke være en tilfredsstillende alternativ terapi tilgjengelig for å diagnostisere, overvåke eller behandle en alvorlig sykdom, og
Den sannsynlige risikoen for personen fra undersøkelsesmedisinen (eller prosedyren) er ikke større enn den sannsynlige risikoen fra selve sykdommen.

Hva er utvidet tilgang til undersøkelsesdroger?

Hvis du leser gjennom FDA dokumenter, kan du lurer på hva forskjellen er mellom utvidet tilgang og medfølende bruk fritak, eller hvis de brukes interchangeably.The Svaret er at det er 3 nivåer av utvidet tilgang, med det første henviser til bruk av en enkeltperson pasient. Disse nivåene inkluderer:

Bruk av undersøkelsesmidler til enkeltpersoner
Mellomliggende pasientpopulasjoner (opptil 100), og
Større grupper av pasienter (over 100)

Krav til personlig tilgang til undersøkelsesmedisiner for kreft

Følgende krav må oppfylles for å søke om individuell tilgang:

Legemidlet (eller prosedyren) må være til diagnose, overvåking eller behandling av alvorlig sykdom.
Pasienten må ikke være kvalifisert for alle pågående kliniske studier av legemidlet.
FDA må avgjøre at forbruksløsningen ikke vil forstyrre et hvilket som helst stadium av pågående kliniske studier av stoffet.
Det må ikke være et tilfredsstillende alternativ eller en sammenlignbar behandling som er tilgjengelig for pasienten, eller pasienten er ikke i stand til å tolerere disse alternative terapiene.
En pasient må ha en kreftdiagnose som det undersøkte stoffet har vist aktivitet på. FDA må med andre ord bestemme at det er nok bevis for at stoffet er trygt og effektivt for å rettferdiggjøre bruken av det til en bestemt pasient.
En pasient må vanligvis ha gjennomgått vanlig behandling som ikke er vellykket.
Legemidlet må brukes til en alvorlig eller livstruende tilstand, der risikoen ved den eksperimentelle behandlingen oppveier risikoen for ikke behandling. Med andre ord anses risikoen, inkludert døden, av den eksperimentelle behandlingen som mindre enn risikoen for død fra sykdommen uten behandling.

Å få stoffet involverer aktiv deltakelse av både legen og pasienten
Legen må være villig til å håndtere stoffet og fullføre behandlingsovervåking
Selskapet som gjør stoffet må godta å gi stoffet (FDA kan ikke "tvinge" selskapet å gi stoffet.) Dersom selskapet ber om betaling for narkotika, må pasienten gi denne betalingen.
FDA, etter å ha mottatt søknaden, vil avgjøre om det skal være tillatt å ta med seg en medfølelse. Det er viktig å merke seg at mens dette høres ut som en vanskelig prosess, siden 2009 har FDA godkjent det store flertallet om undersøkende nye narkotikaprogrammer det har mottatt.

Søknadsprosess for medfølende narkotikabruk

Det finnes 2 typer applikasjoner for medfølende bruk. Disse inkluderer:

Nødvendig bruk - I en nødsituasjon kan en forespørsel gis via telefon (eller annen rask form for kommunikasjon), og en FDA-tjenestemann kan gi autorisasjon over telefonen for å starte behandlingen. Behandlingslegen må følge opp denne muntlige autorisasjonen med en skriftlig undersøkelsesbehandling for narkotikabruk innen 15 dager etter FDAs muntlige autorisasjon til bruk av stoffet. (Hvis det ikke er nok tid til å få godkjenning fra undersøkelsesstyret (IRB) i en fremvoksende situasjon, kan behandlingen starte uten IRB-godkjenning så lenge IRB er varslet av legen som gir beredskapsbehandling innen 5 virkedager.)
Medfølende bruk (Single Patient Access) - Med mindre det er en livstruende nødsituasjon, må behandlingslegen fullføre en undersøkende ny bruk av narkotikabruk. Når denne applikasjonen er levert til FDA, har FDA en 30-dagers periode hvor søknaden kan bli gjennomgått og en beslutning om aksept eller avslag. Husk at det meste av tiden vil beslutningen deles med behandlende lege så fort som mulig.

(Siden denne informasjonen endres med tid, sjekk FDA-kildene som er oppført nederst i denne artikkelen, for å få den mest oppdaterte informasjonen.)

Hva du trenger å vite som pasient

Det er flere ting å huske på hvis du vurderer bruk av et undersøkelsesmedisin. Disse inkluderer:

Legemidlet (eller prosedyren) kan ha alvorlige farer.
Siden stoffet (eller prosedyren) ennå ikke er godkjent av FDA, er det ikke kjent om undersøkelsesmedisinen er bedre enn eller verre enn standardmedikamentet. Du kan ikke få noen ekstra fordel av stoffet.
Kortsiktige bivirkninger og langsiktige bivirkninger av stoffet er fortsatt ikke fullt kjent.

Doktoren din's ansvar i medfølende narkotikabruk

Når du søker om medfølende stoffbruk, vil det være din behandlende onkolog (den du ser deg selv for omsorg) som vil være ansvarlig for søknad, administrasjon og dokumentasjon av behandling.

Behandlingslegen må fylle ut en søknad som beskrevet ovenfor.
Behandlingslegen vil være ansvarlig for å sende inn en behandlingsprotokoll og bevise FDA med en rapport om behandlingsresultat, oppsummering og eventuelle bivirkninger.
Den behandlende legen er ansvarlig for å skaffe stoffet fra produsenten / utvikleren, og for å redegjøre for resterende stoffer etter at behandlingen er ferdig.
Behandlingslegen må samtykke til å overvåke pasienten gjennom hele behandlingen, etter alle retningslinjer og ansvar når hun tar på seg undersøkelsens rolle for denne pasienten.