Lovende kjappsykdommer i rørledningen
En rekke narkotikaprodusenter utfører for øyeblikket kliniske forsøk for å vurdere sikkerheten og effektiviteten til en rekke nye legemidler. Hver har en annen tilnærming og virkningsmekanisme (MOA). Det er håpet at ved å hemme en prosess med denne lidelsen, kan vi en dag helt slette cøliaki fra leksikonet til autoimmune sykdommer.
Blant de tre mest lovende kandidatene i narkotikapipelineen er følgende.
INN-202 (larazotidacetat)
Innovate Pharmaceuticals INN-202 (larazotidacetat) er et stoff som bruker et kraftig fordøyelsesenzymer som synes å kunne bryte ned gluten før immunsystemet ditt kan reagere på det. Resultatene fra fase II kliniske studier var lovende og viste at stoffet var både trygt og tolerabelt. Legemidlets MOA reduserer både permeabiliteten av tarmene mens de tempererer bevegelsen av autoimmune antigener i tarmene..Mens INN-202 kan sterkt redusere symptomene på cøliaki, er det lite sannsynlig at en person vil kunne spise ubegrenset mengder gluten. Noen diettbegrensninger vil fortsatt være nødvendig.
US Food and Drug Administration (FDA) har sporet stoffet raskt. Fase III kliniske studier er i gang. Resultatene av forsøket kan være tilgjengelige en gang i midten til slutten av 2018
Nexvax2 Vaksine
Nexvax2 er den eneste medisinskandidaten som tar sikte på å immunisere personer mot sykdommen og la dem komme tilbake til et normalt kosthold. Nexvan2 har allerede fullført en fase Ib sikkerhetsprøve og er i ferd med å flytte til større fase II studier.Nexvax2 er modellert på en fremvoksende klasse av terapeutiske vaksiner som har som mål å behandle mennesker som allerede er rammet av en sykdom. Det er basert på de samme prinsippene som tradisjonelle desensibiliseringsterapier som brukes til allergi. Lignende vaksine-modeller undersøkes for å behandle autoimmune lidelser som multippel sklerose, type 1 diabetes og revmatoid artritt.
Nexvax2 er genetisk skreddersydd for personer som har et bestemt gen (DQ2) til stede i 90 prosent av pasientene med sykdommen. Som sådan ville vaksinen ikke fungere hvis du ikke har DQ2.
Utover dette har det ene hovedspørsmålet blitt hvor langvarig effekten av vaksinen kan være. Fase Ib-studien involverte gjentatt dosering. Mens disse resultatene var lovende (flere mennesker klarte å fullføre en glutenutfordring enn de på placebo), er det fortsatt å se hvor kraftig og holdbar stoffet egentlig er.
Ingen ord ennå når forskere skal gå i gang med fase II / III kliniske studier.
BL-7010
BL-7010 tilbyr en helt annen tilnærming til å behandle cøliaki. I stedet for å målrette tarmene eller den autoimmune responsen, binder BL-7010 seg til selve glutenproteinet og hemmer dets evne til å bli absorbert.BL-7010 er en ikke-absorberende polymer som er i stand til å skjule gluten fra enzymer som tar sikte på å bryte den ned. Ved å oppnå dette, er immunsystemet mindre i stand til å utløse en autoimmun respons. Den bundet gluten og stoffet vil da bli utvist fra kroppen i avføring.
Etter å ha fullført fase I og II studier, tok produsentene en alternativ rute og begynte å fremme BL-7010 som et kosttilskudd i stedet for et farmasøytisk legemiddel. I januar 2016 mottok selskapet godkjenning for dette fra EU og går for øyeblikket på klinisk effektforsøk under klassifisering av en medisinsk enhet i klasse IIb.
Et ord fra Verywell
Mens lovende, er det fortsatt uklart om noen av disse stoffene vil gjøre det til markedet. Til slutt vil enhver kandidat måtte oppfylle tre løfter om de skal betraktes som levedyktige. De må lett administreres, holdbare, tilby rimelige doseringsplaner, være godt tolerable, og viktigst kanskje, være rimelig.Så det er fortsatt mye å svare på. Men med fortsatt forskning og større innsikt i sykdommens mekanismer, ser vi snart en dag hvor vi ikke lenger lever glutenfritt.
