The Orphan Drug Act for å støtte sjeldne sykdommer
Hva er en sjeldne rusmiddel?
Et forældreløsemiddel er en medisin (farmasøytisk) som fortsatt er underutviklet på grunn av mangel på et selskap for å finne stoffet lønnsomt. Ofte årsaken til at stoffet ikke er lønnsomt er at det er relativt få personer som vil kjøpe stoffet når det veies mot forskning og utvikling som trengs for å produsere stoffet. I enkle ord er foreldreløse stoffer de som selskapene ikke forventer å tjene mye penger på, og i stedet rette sin innsats på narkotika som vil bringe inn penger.Hvorfor noen stoffer er "forældreløse stoffer"
Farmasøytiske (narkotika) og bioteknologiske selskaper undersøker stadig og utvikler nye medisiner for å behandle medisinske forhold, og nye stoffer kommer ofte på markedet. Folk som lider av sjeldne sykdommer eller lidelser, derimot, ser ikke den samme medisinske forsknings oppmerksomheten for deres sykdommer. Dette skyldes at antallet er små, og det potensielle markedet for nye legemidler til å behandle disse sjeldne sykdommene (ofte referert til som "forældreløse legemidler") er også liten.En sjelden sykdom forekommer hos mindre enn 200 000 personer i USA eller mindre enn 5 per 10 000 personer i EU. Regjeringens reguleringsorganer i USA og EU har således tatt skritt for å redusere denne ulikheten i stoffutviklingen
Incentiver for å øke utviklingen av foreldreløse legemidler
Å erkjenne at tilstrekkelig medikamenter for sjeldne lidelser ikke hadde blitt utviklet i USA, og at narkotikaforetakene faktisk ville pådra seg et økonomisk tap i utviklingen av narkotika for sjeldne forhold, passerte den amerikanske kongressen forløpslovene i 1983.U.S. Office of Orphan Product Development
U.S. Food and Drug Administration (FDA) er ansvarlig for å sikre sikkerhet og effektivitet av medisiner på markedet i USA. FDA etablerte Office of Orphan Product Development (OOPD) for å hjelpe til med utvikling av foreldreløse legemidler (og andre medisinske produkter for sjeldne lidelser), inkludert å tilby forskningsstipendier.Foreldreløsemidler, som andre medisiner, må fremdeles bli funnet trygge og effektive gjennom forskning og kliniske forsøk før FDA vil godkjenne dem for markedsføring.
1983 U.S. Orphan Drug Act
Lov om rusmiddellopp gir incentiver til å indusere bedrifter til å utvikle medisiner (og andre medisinske produkter) for de små markedene til personer med sjeldne sykdommer (i USA utgjør 47 prosent av sjeldne sykdommer færre enn 25 000 personer). Disse insentiver inkluderer:- Føderale skattekreditter for forskning gjort (opptil 50 prosent av kostnadene) for å utvikle et forældreløst legemiddel.
- Et garantert 7-årig monopol på narkotika salg for det første selskapet for å få FDA markedsføring godkjenning av et bestemt stoff. Dette gjelder bare for godkjent bruk av stoffet. En annen applikasjon for en annen bruk kan også godkjennes av FDA, og selskapet vil ha eksklusive markedsføringsrettigheter for stoffet for den bruken også.
- Frafall av legitimasjon søknad avgifter og årlige FDA produkt avgifter.
Virkning av loven om sjeldne legemidler i U.S. Pharmaceuticals
Siden barneloven ble til i 1983, har den vært ansvarlig for utviklingen av mange stoffer. I 2012 var det minst 378 rusmidler som er godkjent gjennom denne prosessen, og tallet fortsetter å klatre.Eksempel på legemidler tilgjengelig på grunn av loven om sjeldne legemidler
Blant medisinene som har godkjent, er de som:- Adrenokortikotropisk hormon (ACTH) for behandling av infantile spasmer
- Tetrabenzin for behandling av chorea som oppstår hos mennesker med Huntingtons sykdom
- Enzymutskiftningsterapi for de med glykogenlagerforstyrrelsen, Pompes sykdom
Internasjonal Forskning og Utvikling for Orphan Drugs
Som den amerikanske kongressen har EU-regjeringen anerkjent behovet for å øke forskningen og utviklingen av rusmidler.Komiteen for sjeldne legemidler
Etablert i 1995 er Det europeiske legemiddelkontoret (EMEA) ansvarlig for å sikre sikkerheten og effekten av medisiner på markedet i EU. Den samler vitenskapelige ressurser fra de 25 EU-medlemsstatene. I 2000 ble Komiteen for sjeldne legemidler (COMP) etablert for å overvåke utviklingen av rusmidler i EU.Forskrift om sjeldne legemidler
Forordningen om legemidler til sjeldne sykdommer, vedtatt av Det europeiske råd, gir incentiver for utviklingen av rusmidler (og andre medisinske produkter for sjeldne lidelser) i EU, inkludert:- Frafall av gebyrer knyttet til markedsføring godkjenningsprosessen.
- Et garantert 10-årig monopol på narkotika salg for det første selskapet for å få EMEA markedsføring godkjenning av et stoff. Dette gjelder bare for godkjent bruk av stoffet.
- Fellesskapets markedsføringstillatelse - En sentralisert markedsføringstillatelse som gjelder for alle EUs medlemsland.
- Protokollhjelp, som betyr å gi vitenskapelig rådgivning til narkotikaforetakene om de ulike tester og kliniske forsøk som er nødvendige for å utvikle et stoff.
