Hva er fase 1 kliniske forsøk og når gjøres de?

Fase 1 kliniske studier er de første forsøkene som er gjort på mennesker for å teste et stoff. Hovedmålet med disse forsøkene er å avgjøre om et stoff eller prosedyren er trygt. Før fase 1 kliniske studier, kan et legemiddel ha blitt studert omfattende på kreftceller i laboratoriet og / eller i laboratoriedyr. Rollen av fase 1 kliniske studier i kreft har imidlertid forandret seg enormt de siste årene, med mye av grunnen til at dette er det menneskelige genomprosjektet. Mens de tidligere forsøkene ofte var en "siste grøft" -innsats, med bare en liten sjanse for at en person ville ha nytte, kan fase 1 forskningsstudier i stedet være et utmerket (og eneste) alternativet for å forlenge livet. I tillegg, siden mange legemidler som testes i disse forsøkene, har blitt nøye utarbeidet for å forstyrre bestemte mål i progresjon og spredning av kreft, har de en tendens til å være mindre "risikabelt" enn tidligere. På nåværende tidspunkt er det mange som overlever kreft på grunn av eksistensen av disse forsøkene.
Husk at formålet med kliniske forsøk er å finne terapier som enten fungerer bedre eller har færre bivirkninger enn medisiner vi har tilgjengelig for øyeblikket. Alle medisiner som brukes til å behandle kreft ble en gang testet som en del av en klinisk studie. Og i løpet av den tiden var de eneste som var i stand til å høste fordelene av disse behandlingene, de som var i studieprøven.

Definisjon og formål med kliniske forsøk i fase 1

Fase 1 kliniske studier er gjort for å se om et eksperimentelt legemiddel eller behandling er trygg. Etter at en behandling er testet i laboratoriet eller på dyr, går det inn i en klinisk fase 1-studie som gjøres hos mennesker. Disse forsøkene involverer vanligvis bare et lite antall personer for å avgjøre om et stoff eller behandling er trygt og for å bestemme den beste dosen av et legemiddel og hvordan det skal gis (enten oralt eller intravenøst). Selv om det primære formål med disse forsøkene er å evaluere sikkerheten, kan de også avgjøre om en behandling ser ut til å fungere for kreft.

Andre faser av kliniske studier

Det er tre faser av kliniske studier som må fullføres før et legemiddel er godkjent av FDA. Hvis en behandling vises sikker ved slutten av en fase 1 klinisk studie kan det da gå inn i en fase 2 klinisk studie, en studie gjort for å se om en behandling er effektiv. Hvis et stoff eller en behandling anses som trygg i en fase 1-studie og effektiv i en fase 2-prøve, vil den da gå inn i en fase 3 klinisk studie. Fase 3 kliniske studier er mye større og er gjort for å se om en behandling ikke bare er sikker og effektiv, men fungerer bedre eller har færre bivirkninger enn behandlinger som er tilgjengelige for øyeblikket.

Fase 1 kliniske forsøk har endret seg i siste tiår

Fase 1-forsøk, og hva du kan forvente hvis du er innskrevet i en, har endret seg betydelig i løpet av de siste årene.
Mange av de nye stoffene som ble testet i fase 1 kliniske studier i 2018, har blitt nøye designet for å virke på en presis vei i veksten av en kreft.
Ikke bare er narkotika som disse ofte mindre sannsynlig å ha store bivirkninger enn tradisjonelle kjemoterapi medisiner (selv om de kan), men basert på design er det en mer fornuftig sjanse for at de vil gjøre en forskjell for din kreft. Tross alt, hvis du kan hemme et bestemt trinn som en kreft må gå gjennom for å dele (og dermed vokse og spre), er det en rimelig sjanse for at en kreft som har vist seg å være avhengig av det trinnet, vil reagere.
I slike tilfeller kan det være at de eneste alternativene for behandling av kreft ville være konvensjonelle kjemoterapi medikamenter. Narkotika som målrettede stoffer er ofte mer sannsynlig å holde kreft i sjakk en stund, og immunterapi-stoffer, for en liten prosent av mennesker i det minste, kan føre til varig respons (langsiktig respons).
Med fremskrittene i presisjon medisin, det er sannsynlig at fase 1 kliniske studier vil fortsette å tilby mer løfte for enkeltpersoner enn bare å utføre forsøk for å se om et stoff er trygt.

Et eksempel (Larotrectinib)

Et eksempel på en fase 1 klinisk studie er den målrettede terapi larotrectinib, som ble gitt akselerert godkjenning av FDA i 2018. Denne medisinen virker ved å hemme et trinn i veksten av kreft som har en bestemt genetisk profil, heller enn på noen en spesifikk kreft (personer med over 17 typer kreft ble studert, inkludert både voksne og barn). I fase 1 kliniske studier som førte til godkjenning ble legemidlet gitt til personer med avansert kreft som enten ikke hadde ytterligere muligheter (ingen alternativer) eller hadde utviklet seg med disse alternativene. Av de som studerte, reagerte 75 prosent av stoffet på stoffet, og mange fortsatte å svare når studietiden avsluttet etter mer enn 9 måneder. Til sammenligning, hvis folk ble behandlet med kjemoterapi (hvis det var et alternativ), ville flertallet ha sett deres kreftfremgang innen 6 måneder. Det var enda noen få personer med metastatisk eller inoperativ kreft som hadde svulstprogresjon, signifikant nok at det kunne utføres kurativ kirurgi.

Tanker når man vurderer en fase 1 klinisk prøve

Det er noen grunner til at noen kan vurdere å delta i en fase 1 klinisk studie. Den ene er håp om å fremme forskning som kan hjelpe andre med samme sykdom i fremtiden. Et annet er håp om at et nytt stoff eller en prosedyre som ennå ikke er testet på mennesker, vil gi en sjanse til overlevelse når andre behandlinger har feilet. Den eneste måten som fremskritt i kreftbehandling, og etterfølgende overlevelse, er gjort, er via pasientdeltakelse i kliniske studier. Når det er sagt, er kliniske forsøk ikke for alle.

Risiko og fordeler

Det er viktig å vurdere alle risikoene og fordelene ved kliniske studier hvis du vurderer en av disse studiene. Det er ofte nyttig å skrive ned både fordeler og ulemper ved studien på et papirark slik at du kan synlig veie alternativene dine. Det er ikke et riktig eller feil valg, bare det valget som passer best for deg.

Andre alternativer for mottak av eksperimentelle rusmidler

For det meste er den eneste måten du kan bruke et eksperimentelt (undersøkende) stoff på å delta i en klinisk prøve. Det er ikke alltid tilfelle, og noen mennesker kan kvalifisere for medfølende bruk eller utvidet tilgang til medisiner som ennå ikke er godkjent av FDA. Hvis du ikke kvalifiserer for en klinisk prøve, men et undersøkelsesmedikament fremstår lovende for din spesielle kreft, ta et øyeblikk å lære om medfølende narkotikabruk.

Bunnlinjen

Fase 1 kliniske studier er de første medisinske studiene der et stoff eller prosedyren testes hos mennesker. Selv om dette tradisjonelt har vært angstproduserende og har ført til vitser om å være marsvin, kan disse første studiene se på forskjellige måter. Fra den ene siden kan de være mer risikable. Tross alt er hovedformålet med disse forsøkene å avgjøre om et stoff er trygt for mennesker (og også å få en ide om den beste dosen som skal brukes).
Likevel, fra en annen vinkel, kan en fase 1 klinisk prøve ha mer å tilby. Mange stadie 3 kliniske studier sammenligner legemidler som allerede er sett på. Håpet kan være at et stoff vil forbedre overlevelsen hvis bare i noen måneder. Med en klinisk fase 1-fase blir det imidlertid sett på et nytt stoff (og muligens en ny type medisiner) som kanskje kan hjelpe, men kan hjelpe mer enn noe annet som er tilgjengelig for øyeblikket. Eksempler på dette har vært hyppige de siste årene. Siden angst forblir om å være involvert i kliniske studier, ta et øyeblikk å lære om myter om kliniske forsøk og hva er fakta og fiksjon.